La muerte no revelada de una niña en un ensayo de edición genética genera preocupación en esta floreciente industria en China
Por Simone McCarthy, CNN
Una de las principales universidades médicas chinas está investigando la muerte de una niña en un ensayo experimental de edición genética llevado a cabo por un destacado experto en su hospital afiliado, un suceso que ha suscitado serias preocupaciones sobre la ética en la floreciente industria biomédica de China.
La Facultad de Medicina de la Universidad Jiaotong de Shanghái ha anunciado la creación de un grupo de trabajo para “llevar a cabo una investigación exhaustiva” sobre el ensayo clínico realizado el año pasado en el Hospital Xinhua y un artículo científico relacionado.
El anuncio se produjo días después de que la revista estadounidense Science y la publicación especializada en transparencia científica Retraction Watch publicaran un informe conjunto que detallaba el fallido ensayo clínico, financiado en parte por los padres de la niña, quienes afirman haber pagado US$ 860.000 por el desarrollo del tratamiento.
Los padres de la niña declararon a los medios de comunicación que los médicos no les advirtieron de que su hija podía morir y que esperaban que el tratamiento corrigiera un defecto genético que causaba los retrasos en el desarrollo que, según temían, la afectarían en el futuro.
El comité de ética del hospital concluyó que la muerte de la niña estaba “definitivamente relacionada” con el tratamiento, pero las sanciones fueron menores y ni los médicos ni sus instituciones hicieron público el desenlace, a pesar de que los resultados de investigaciones relacionadas se publicaron en la prestigiosa revista científica Nature, reveló el informe de Science.
Ahora que el caso está en el punto de mira, ha avivado la indignación y la preocupación en China, especialmente tras el endurecimiento de las normas a raíz de otro escándalo: la revelación en 2018 de que habían nacido bebés a partir de embriones modificados genéticamente por el científico chino He Jiankui.
El contexto del último ensayo clínico es muy diferente: la edición genética es una forma emergente de terapia génica que busca modificar secuencias de ADN o ARN para reparar o eliminar genes defectuosos que causan diversas enfermedades en niños y adultos.
A diferencia de la edición genética de embriones, estos cambios no se transmiten a las generaciones futuras.
Aun así, “este caso es mucho más preocupante que (el de He Jiankui)… porque se trata de científicos de renombre en una de las universidades más prestigiosas de China”, declaró Joy Zhang, directora del Centro para la Ciencia Global y la Justicia Epistémica de la Universidad de Kent en el Reino Unido.
En cambio, él era un científico emprendedor poco conocido que trabajaba en una institución de reciente creación cuando se convirtió en el primer y único investigador conocido en modificar genéticamente embriones humanos para su implantación.
Esta acción conmocionó a la comunidad científica mundial y lo llevó a prisión durante tres años.
Desde entonces, “ha habido una serie de iniciativas gubernamentales y compromisos sobre cómo quieren fortalecer la ética… pero obviamente este no es el caso”, indicó Zhang.
El experto en salud global Yanzhong Huang afirmó que la aparición de “fallos éticos similares años después sugiere deficiencias persistentes en la regulación en términos de transparencia, seguridad y rendición de cuentas”.
“Si analizamos este caso, está plagado de errores, lagunas legales e irregularidades… así que, en ese sentido, es muy singular, pero mientras tanto, me temo que en este contexto de auge biomédico chino, esto podría ser solo la punta del iceberg”, señaló Huang, investigador principal del Consejo de Relaciones Exteriores de Estados Unidos.
La terapia génica, un término general que incluye el desarrollo de tratamientos mediante la edición genética, se ha convertido en un motor del sector biotecnológico chino, en rápida expansión, donde los investigadores compiten con sus homólogos en Estados Unidos y otros países por lograr avances médicos.
Según los expertos, esta investigación se ve impulsada por el llamado sistema regulatorio de doble vía del país, que permite que las terapias se prueben por primera vez en humanos a través de “ensayos iniciados por investigadores”.
Estos ensayos clínicos a pequeña escala suelen estar sujetos a menos supervisión que el proceso de aprobación tradicional.
Existen modelos similares en otros países, considerados fundamentales para acelerar los avances y administrar tratamientos que salvan vidas, especialmente para enfermedades raras, donde el incentivo comercial para la investigación es escaso. Sin embargo, también pueden conllevar riesgos.
Fue en este contexto que la pareja de Shanghái que compartió su historia con la revista Science emprendió un viaje para conseguir tratamiento para su hija pequeña.
Según informó la revista Science, a la niña le habían diagnosticado un defecto genético poco común que produce una afección del neurodesarrollo conocida como síndrome de Snijders Blok-Campeau.
La enfermedad puede causar déficits intelectuales, así como síntomas físicos graves. Si bien la niña presentaba síntomas más leves que otros casos, sus padres decidieron explorar la terapia génica especializada, de acuerdo con la revista Science.
Se pusieron en contacto con Qiu Zilong, un neurocientífico destacado del Instituto de Investigación Songjiang de la Facultad de Medicina de la Universidad Jiaotong de Shanghái.
Qiu era conocido por su investigación con una técnica de vanguardia llamada edición de bases para crear tratamientos personalizados para niños con enfermedades raras.
Según la revista Science, en virtud de un plan de tratamiento que él mismo elaboró para la familia, la niña sería la primera persona en el mundo en recibir una terapia de edición genética dirigida al cerebro.
La familia recibió la garantía de Qiu de que no habría “ninguna catástrofe de seguridad”, según Science, que revisó las grabaciones de Qiu realizadas por la familia.
Los preparativos incluyeron ensayos preclínicos en ratones y monos, que, según Qui explicó a la familia, demostraban que los ensayos clínicos debían seguir adelante, informó Science.
A principios de 2025, el comité de ética del hospital aprobó el ensayo clínico, antes de que se publicaran los resultados finales de uno de los estudios preclínicos realizados en monos, según Science.
Otros resultados fueron “poco convincentes”, de acuerdo con un científico que los revisó para Science.
Varios días después del tratamiento que recibió la niña en marzo pasado, desarrolló fiebre alta y signos de daño renal, fue trasladada de urgencia a la UCI y falleció. CNN no ha podido verificar esta información de forma independiente.
La lista de ensayos clínicos relacionados con el tratamiento experimental no se ha actualizado desde el año pasado.
Al ser contactado por teléfono por CNN, Yu Yongguo, uno de los médicos responsables del ensayo, declinó hacer comentarios y colgó.
Qiu no respondió a la solicitud de entrevista enviada por correo electrónico. Las repetidas llamadas al departamento de prensa de la universidad médica quedaron sin respuesta.
En septiembre de 2025, el departamento de salud del distrito de Shanghái multó al hospital con aproximadamente US$ 3.600 por no supervisar adecuadamente el ensayo y no registrarlo como investigación patrocinada comercialmente en la base de datos nacional, informó Science.
Además, el hospital exigió que Yu recibiera asesoramiento psicológico verbal, declaró la familia.
CNN también se ha puesto en contacto con el hospital para obtener declaraciones.
No fue hasta el pasado mes de febrero, cuando los padres afligidos se enteraron de que la revista Nature había publicado un artículo de Qiu, que exigieron medidas a la universidad.
El artículo describía una investigación sobre la viabilidad de usar la edición genética para corregir la mutación que causó el trastorno de su hija, pero no mencionaba ningún ensayo clínico en humanos ni el fallecimiento de su hija.
La pareja solicitó una investigación y la retractación del artículo, declarando a la revista Science que les preocupaba que este pudiera generar falsas esperanzas en otros padres. La universidad denegó la solicitud, informó Science.
En declaraciones a CNN, la subdirectora de Nature, Victoria Aranda, afirmó que la revista estaba investigando las preocupaciones surgidas en torno al manuscrito, que estaba en contacto con los investigadores y que tomaría “las medidas editoriales que correspondan” tras su investigación.
“Nunca se nos informó de que se estuviera planificando o llevando a cabo un ensayo clínico en humanos, ni se compartió ni se mencionó ningún dato relacionado con la terapia en humanos en ninguna versión del estudio presentado”, declaró Aranda. “Nos sorprendió mucho enterarnos del fallecimiento de un niño en el reciente ensayo clínico y de las circunstancias que lo rodearon”.
El 29 de julio se añadió una nota del editor al artículo de Nature. CNN descubrió que el comunicado de prensa en chino sobre su publicación fue eliminado del sitio web del Hospital Xinhua.
El escándalo surge en un momento en que los reguladores chinos se esfuerzan por mantenerse al día con el auge de la innovación y la inversión en terapias avanzadas.
Desde 2015, los ensayos clínicos iniciados por investigadores para productos de terapia celular y génica se han multiplicado, reclutando a más de 30.000 participantes en más de mil ensayos, el doble del número de participantes en ensayos de fármacos en investigación supervisados por un organismo regulador nacional, según un análisis de 2025 realizado por investigadores chinos.
En mayo, Beijing implementó nuevas normas específicas para las nuevas tecnologías biomédicas, subsanando lo que los observadores consideraban una laguna en la forma en que se controla el desarrollo de terapias avanzadas, incluidos los tratamientos personalizados.
Las nuevas normas establecen un marco regulatorio nacional que rige este tipo de ensayos, incluidos los ensayos clínicos iniciados por investigadores, como el realizado en el Hospital Xinhua, centralizando la supervisión y exigiendo la notificación de reacciones adversas.
Asimismo, se considera que facilitan la comercialización de estos tratamientos.
“Es especulativo afirmar si esta forma de gobernanza habría marcado la diferencia (en este caso), pero cabría esperar que… con tales salvaguardias en vigor… la propia institución hubiera actuado con mucho más cuidado”, declaró Calvin Ho, profesor asociado de la Facultad de Derecho de Monash en Australia.
En cambio, el ensayo tuvo lugar en un momento en que “no existían regímenes de gobernanza claros”, indicó Ho, y agregó que equilibrar la innovación y la protección del paciente en estos campos es un desafío para los gobiernos de todo el mundo en este momento.
En China, es posible que este caso provoque un endurecimiento de las normas y una mayor supervisión, en una reacción precipitada que frene la ciencia, según observadores.
Pero Beijing no solo busca un equilibrio entre innovación y seguridad, sino también la competencia global, y quizás no quiera frenar su ritmo.
La cuota de China en el inicio de ensayos clínicos a nivel mundial aumentó del 1 % en 2009 al 32 % en 2025, casi igualando el 35 % de Estados Unidos, según una encuesta reciente realizada por Cure Innovation Index a líderes estadounidenses de la industria y el mundo académico.
Las instituciones chinas tienen las capacidades necesarias y están realizando un trabajo de vanguardia, afirmó Huang.
Y agregó: “Pero al mismo tiempo que hablamos del ascenso de China como superpotencia biotecnológica, no debemos olvidar la otra cara de la moneda: los desafíos regulatorios y éticos que podrían constituir un serio obstáculo para la ciencia china”.
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Con información de Yong Xiong, de CNN.
